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« Environ trois quarts des 30 000 maladies répertoriées de par le monde n’ont pas de solution thérapeutique », indiquait l’OMS dans son rapport annuel 2006. Bon an mal an, chaque année de nouveaux médicaments passent les tests de l’ évaluation des autorités sanitaires avec succès et viennent gonfler les rangs de l’arsenal thérapeutique à la disposition des malades. En 2007, la Haute Autorité de santé a attribué une amélioration du service médical rendu à 19 nouveaux médicaments qui font progresser 51 « situations thérapeutiques ».

Un chiffre décevant au regard du nombre d’essais cliniques initiés et de l’augmentation constante des sommes investies dans la R&D. En 2006, 58 situations thérapeutiques avaient été améliorées, 48 en 2005 et 52 en 2004, des chiffres nettement inférieurs à ceux des années 1980 - 1990. En 2011, près de 2 280 produits sont en développement clinique aux États-Unis et seulement 3,5 % des molécules entrant dans cette phase contre le cancer sont commercialisées. Les essais cliniques éliminent désormais aux stades les plus précoces les molécules qui ne conviennent pas.

Les grandes entreprises pharmaceutiques reconnaissent aujourd’hui que l’intégration des entreprises de biotechnologie commence à porter ses fruits mais selon Robert Dahan, directeur scientifique du LEEM, « le problème majeur auquel est confrontée l’industrie pharmaceutique en France est l’état de la recherche fondamentale publique ». Sous-entendu, les partenariats avec les biotechnologies peuvent maintenant permettrent de faire parvenir jusqu’aux essais cliniques des molécules intéressantes, mais les unités des organismes de recherche, qui peuvent découvrir des stratégies thérapeutiques de rupture, n’ont pas un niveau satisfaisant.

Quels progrès réalisés ?

Les domaines thérapeutiques qui bénéficient des avancées les plus nettes sont ceux qui ont été faits priorités nationales. Ainsi, 15 améliorations du service médical rendu ont été accordées par les autorités de santé en 2011 dans le traitement des cancers, six dans le traitement des maladies du vieillissement, cinq dans le traitement de maladies rares, 11 dans celui des maladies de l’enfant.

Alors que près de 900 000 personnes ont un cancer en France, la lutte contre cette maladie, priorité nationale, s’est affinée en ciblant des cancers rares. Près de 650 molécules sont testées actuellement dans le pays, soit dix fois plus qu’il y a cinqsix ans. Bien loin, d’avoir « gagné la guerre contre le cancer » comme l’ont promis nombre de présidents des États-Unis, les recherches ont permis d’élucider un peu de la complexité des cancers et des mécanismes de tumorogenèse. « Les héros de la nouvelle aire sont très ciblés », explique-t-on chez Roche. Après la mise sur le marché initiale d’un anticancéreux, on lui trouve de nouvelles applications thérapeutiques. Au départ, le Glivec, inhibiteur de la protéine kinase qui bloque la prolifération de certaines lignées tumorales, était prescrit exclusivement pour certaines leucémies, puis on a découvert son efficacité sur d’autres cancers.

Un français sur cinq aura plus de 65 ans en 2010, et 800 000 personnes sont aujourd’hui atteintes de la maladie d’Alzheimer. Avec le plan Alzheimer ; on peut espérer que de nouvelles molécules permettront prochainement d’améliorer la santé des patients atteints de cette maladie. Le volet « recherche » du plan mobilisera 200 Millions d’euros sur cinq ans et une « fondation de coopération scientifique » sera créée pour stimuler et coordonner la recherche scientifique.

Autre affection de la vieillesse, la dégénérescence maculaire liée à l’âge. « La DMLA se bilatéralise en cinq ans et atteint les patients en moyenne à 79 ans, un âge où [ils] ne rêvent que de lire, voir leurs petits enfants... », indique Gisèle Soubrane, chef du service ophtalmologie du centre hospitalier intercommunal de Créteil. Aucun traitement n’existait jusqu’à l’arrivée de Lucentis, fragment d’anticorps humanisé développé chez Genentech et commercialisé par Novartis. « C’est la première fois que nous pouvons affirmer à nos patients atteints de cette maladie que leur acuité visuelle va se stabiliser [98 % des cas] ».

C’est aussi la première fois qu’il est possible d’envisager une amélioration visuelle. Lucentis empêche la croissance et la perméabilité de nouveaux vaisseaux sanguins pouvant entraîner la progression de la DMLA exsudative et la perte de la vue.

On peut aussi souligner l’arrivée du Gardasil, vaccin contre le cancer du col de l’utérus responsable chaque année en France d’environ un millier de décès. 245 vaccins sont actuellement en essai clinique couvrant un large éventail de pathologies.

source: Cibac Mag